4亿美元！赛诺菲与RNA疗法新锐合作开发抗体-RNA偶联药物

10月4日，miRecule宣布，与赛诺菲达成战略合作和独家许可协议，以加速开发抗体-RNA偶联物（ARC），用于治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。此次合作标志着miRecule首次利用其DREAmiR平台进行授权交易。

根据协议，miRecule将授予赛诺菲FSHD疗法的全球独家许可，赛诺菲将全权负责IND研究以及全球开发和商业化活动,而 miRecule 将先收到一笔约3000万美元的预付款，未来将会收到总额接近 4 亿美元的里程碑付款以及分级特许权使用费等费用。

FSHD是第二大常见的肌肉营养不良症类型，全球有超过100万患者，但目前没有获批的治疗方法。FSHD是由DUX4基因突变引起的，致病基因突变会导致患者经历进行性肌肉功能恶化和残疾。MC-DX4可以通过干扰或降低肌肉组织中DUX4基因表达，阻止FSHD发展。

此次合作将结合miRecule的抗DUX4 RNA疗法（通过该公司专有的DREAmiR平台开发）和赛诺菲专有的肌肉靶向纳米抗体技术，并利用miRecule的NAVIgGator偶联技术和配方化学将这两个分子连接成ARC，选择性靶向和抑制肌肉组织中的病变部位。

miRecule 是一家开发基于 microRNA 疗法的生物技术公司，总部位于马里兰州盖瑟斯堡，成立于 2016 年。据公开资料显示，截至目前 miRecule 公司的总融资金额达 1020 万美元，投资机构包括 Solve FSHD、National Cancer Institute、Alexandria Venture Investments、Alumni Ventures、FSHD Society、Maryland Momentum Fund 等。

公司在研管线：

DREAmiR平台：

资料来源：miRecule公司官网、Medaverse、医药魔方等。

E.N.D

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